病気に対する新しい薬や治療・診断法は、「安全に実施できるか否か」、「副作用や治療の効果」を正確に分析する必要があります。医薬品や治療技術などヒトへの影響を調べるための科学的試験を臨床試験といいます。評価される物は薬剤に限らず、医療機器や外科的手技なども含まれます。
臨床試験は、安全性や体内動態を中心に調べる第1相、安全性を確認しながら有効性を確認する第2相、第1相・第2相で得られた有効性・安全性の仮説を検証する第3相に分類されます。
臨床試験の種類
臨床試験には、「治験」と「医師主導臨床試験」の2種類があります。
治験
治験は、厚労省から新薬としての承認を得ることを目的とし、未承認薬・適応外薬を用いて主に製薬企業が行う臨床試験です。これまでに使われたことのない新しい薬、あるいはその病気では使われたことのない薬の有効性や安全性を調べます。厚労省による承認が得られると、企業が薬を販売し、認められた病気の範囲内で一般に使用できるようになります。治験の多くは、薬を開発している製薬企業が医師に依頼をして実施する臨床試験のことを指します。
医師主導臨床試験
医師主導臨床試験は、医師が主体となって行います。
医師主導臨床試験は以下の3点を目的に行われております。
- これまで厚労省で承認された薬、治療法や診断法から最良の治療法や診断法を確立する
- 薬のよりよい組み合わせを確立する
- 手術や放射線治療等と組み合わせた治療法の有効性や安全性を調べること
がん臨床試験の段階
臨床試験には3つの段階があり、各段階で有効性や安全性を確認しながら順番に進めていきます。この開発段階のことを第1相（フェーズ1）、第2相（フェーズ2）、第3相（フェーズ3）などと呼ばれます。
第1相（フェーズ1）
ヒトに対して初めて薬剤を投与する段階です。動物とヒトとは薬の反応性に差があるので、動物試験の成績をそのまま人に当てはめることには限界があります。薬は小腸などから吸収され血液に入って全身に広がり、代謝されたり、尿として排出されたりします。第1相試験では、この薬物動態と、それに伴う薬剤の体内吸収時間、体外排泄時間を確認し段階的に投与量を増やし、薬の安全性の確認、有効で安全な投与量や投与方法を調べます。
第2相（フェーズ2）
がん種別や病体を特定し、第1相の段階で有効で安全と判断した投与量、投与方法を用いて薬の有効性と安全性を確認します。
第3相（フェーズ3）
実際の治療に近い形で治験薬を投与します。第2相試験よりも詳細な情報を収集し、治験薬の有効性を調査します。新しい薬や治療方法が従来の標準治療と比べて、有効性や安全性の面で優れているかどうかを比較試験で確認します。
臨床試験についてご理解いただけましたか？
次号では臨床試験の参加のメリット・デメリットについてご紹介します。
